사회
FDA, 세계 첫 유전성 난청 유전자치료제 '오타르메니' 61일 초고속 승인
뉴스보이
2026.04.24. 14:47
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간단 요약
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이 치료제는 OTOF 유전자 변이로 인한 중증 및 심도 난청에 적용됩니다.
임상시험에서 소아 환자 80%에서 청력 개선 효과가 입증되었습니다.
이 기사는 5개 언론사의 보도를 교차 검증하여 작성되었습니다.
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미국 식품의약국(FDA)이 유전성 난청 치료를 위한 유전자 치료제 '오타르메니'를 세계 최초로 승인했습니다. 이번 승인은 생물학적제제 허가신청 제출 이후 단 61일 만에 이루어져 FDA 역사상 최단 기간 승인 기록과 동일합니다. 오타르메니는 리제네론 파마슈티컬스가 개발한 이중 아데노관련바이러스 벡터 기반 유전자 치료제입니다.
오타르메니는 OTOF 유전자 이중 대립유전자 변이가 확인된 중증 및 심도 난청 환자를 대상으로 합니다. 모든 주파수 대역에서 90dB HL을 초과하는 청력 손실을 보이는 소아와 성인 환자가 적용 범위에 포함됩니다. 이 치료제는 기능성 OTOF 유전자를 내이 유모세포에 직접 전달하여 오토페를린 단백질 생성을 유도하고 청각 신호 전달 기능을 회복시키는 기전입니다.
임상시험 결과, OTOF 유전자 관련 난청을 앓는 10개월에서 16세 사이 소아 환자 20명 중 80%에서 유의미한 청력 개선 효과가 입증되었습니다. 다만 임상 과정에서 중이염 및 수술 관련 합병증 발생 가능성이 보고되어 투여 시 주의가 필요합니다. 이번 승인으로 그동안 근본적인 치료법이 부재했던 OTOF 유전자 변이 환자들에게 새로운 치료 옵션이 마련되었습니다.
이 콘텐츠는 뉴스보이의 AI 저널리즘 엔진으로 생성 되었으며, 중립성과 사실성을 준수합니다. AI가 작성한 초안을 바탕으로 뉴스보이 에디터들이 최종검수하였습니다. (오류신고 : support@curved-road.com)
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